5001拉斯维加斯

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据中国癌症中心及国家卫生健康委员会发布的研究报告和统计数据

，这些疾病正严重威胁着我国民众的生命健康。

以白血病为例，它在儿童和青少年群体中的癌症发病率占据首位，每年约有数万名儿童和青少年被确诊

，白血病作为血液癌症，占据了儿童癌症病例的约30%
。

而在成人中

，白血病的发病率也居高不下
，估计在10/10万左右。淋巴瘤同样不容小觑
，每年新发病例大约在12万到15万之间
，是血液淋巴系统肿瘤中发病率最高的类型之一
。

此外，多发性骨髓瘤在中国的发病率也约为十万分之一点六，作为血液系统第二大常见的恶性肿瘤，其发病率随着老龄化的加剧而逐年上升
。

血液肿瘤治疗现状

自20世纪中叶科学家首次成功实施造血干细胞移植（HSCT）以来，这一革命性的医疗技术便开启了其在血液系统疾病治疗领域的广泛应用
。

造血干细胞
，作为一类具有自我更新能力和多向分化潜能的细胞，已成为治疗急性白血病
、恶性淋巴瘤、重型再生障碍性贫血等多种严重血液疾病的高效且重要的治疗手段之一。

据统计，全球范围内，每年有成千上万的患者因接受HSCT而获得新生
，其疗效显著
，尤其在提高患者生存率和生活质量方面展现出巨大潜力。

当前
，造血干细胞移植的主要细胞来源包括脐带血
、骨髓以及外周血
。脐带血作为新生儿出生时的宝贵资源，富含高浓度的造血干细胞，且采集过程对母婴均无害

，被视为一种理想的干细胞来源。

但由于脐带血的收集依赖于新生儿出生这一特定时刻
，其获取量相对有限
，难以满足广泛的临床需求。骨髓和外周血虽也是传统的干细胞来源
，但骨髓采集过程较为复杂

，对患者造成一定痛苦，而外周血中干细胞含量较低，需通过动员剂刺激或多次采集才能获得足够数量，这些都限制了HSCT的广泛应用
。

此外，造血干细胞移植还需要面对配型效率低下的瓶颈。HLA（人类白细胞抗原）配型是确保移植成功和减少移植后并发症的关键
，但高度匹配的供者寻找过程耗时且成功率不高
，尤其是对于急需移植的患者而言

，等待合适供者的过程可能意味着生命的消逝。

此外，随着全球人口老龄化的加剧，符合条件的供者数量进一步减少
，加剧了资源紧张的状况。

鉴于此，科研人员正积极探索新的造血干细胞来源，以期解决当前面临的困境。其中，利用诱导多能干细胞（iPS细胞）技术生成的自体或异体造血干细胞展现出巨大潜力。

iPS细胞理论上能够无限增殖并分化为各种类型的细胞，包括造血干细胞，这是大规模生产高质量、个性化的干细胞的基础。此外，通过基因编辑技术优化iPS细胞，还可以进一步提高其安全性和有效性，减少移植后的免疫排斥和并发症风险
。

2024年9月2日
，澳大利亚墨尔本默多克儿童研究所的团队在行业期刊《Nature Biotechnology》上发表了一篇题为《长期植入由人类诱导性多能干细胞分化而来的多谱系造血细胞》的研究成果
。

该研究首次报道了研究人员在实验室中利用iPS细胞创造出与人体非常相似的造血干细胞（iHSCs）。这一突破有望为患有白血病和骨髓衰竭症的儿童提供个性化的骨髓移植治疗方案

。

研究团队通过从患者体内提取任何细胞
，将其重新编程为iPS细胞，然后进一步诱导分化为特定匹配的造血干细胞
。这些实验室培育的造血干细胞在功能和特性上与人体自体的造血干细胞极为相似
，可以按照临床使用所需的规模和纯度进行培养生产。

研究人员还向免疫缺陷的小鼠注射了实验室改造的iPS细胞来源的造血细胞，并发现这些细胞能够转化为功能性骨髓，水平与脐带血来源的造血干细胞移植相似
。

即这种培育方法已成功应用在动物身上

，而在这项研究之前，在实验室中开发能够移植到骨髓衰竭的动物模型中以产生健康造血干细胞的人类血液干细胞是无法实现的
。

此外
，实验室培育的造血干细胞还可以冷冻保存
，然后成功移植到小鼠体内

，模仿了捐献血液细胞在移植到患者体内之前的保存过程。

以上
，均展现了通过IPSC体外培育造血干细胞移植人体的实际应用的可行性
。

IPSc的现实意义

iPSc细胞是一种多能性干细胞
，具有在体外被诱导分化成多种来自各个胚层细胞的能力，如造血细胞

、神经前体细胞、心肌细胞和生殖细胞衍生的细胞。

与胚胎干细胞相比，iPS细胞来源于自体细胞，通过重编程技术获得，因此移植时不存在伦理学问题和免疫排斥问题。这一特性使得iPS细胞成为解决造血干细胞来源紧缺问题的理想选择。

开发个性化、源自患者自身的造血干细胞方案，不仅能有效规避并发症风险，还能破解捐赠资源匮乏的难题
。iPS细胞技术与基因编辑的强强联合
，为5001拉斯维加斯从根本上矫正血液疾病开辟了新径。

据研究人员透露，得益于政府的资金支持，他们计划在接下来的五年里，迈入第一阶段临床试验，旨在验证这些实验室精心培育的血细胞在人体内应用的安全性
。

这一研究突破
，无疑是众多家庭的希望之光

。通过自体iPS细胞培育造血干细胞，针对白血病及骨髓衰竭的患儿实施精准治疗，这一创新成果势必将为他们的生活带来翻天覆地的积极变化

。

iPS细胞技术，被视作生命科学领域的“基石”技术
，相当于IT领域的芯片地位，它为实现生命的精准工程化提供了基础平台
。全球范围内，iPS细胞技术的研发管线广泛覆盖诸如肿瘤
、糖尿病
、帕金森病
、眼科疾患、骨关节疾病等多种治疗领域
。

在中国，北大邓宏魁教授甚至更新了IPSC的培育技术，通过化学小分子来实现更优的培育效果
。

基于此，5001拉斯维加斯有充分信心预见，国内企业在iPS细胞技术领域的发展将迈向新高度。