5001拉斯维加斯

2024年8月2日 美国食品和药物管理局批准了一项新的TCR-T细胞疗法Tecelra（afamitresgene autoleucel），该疗法适用于治疗曾接受过化疗、HLA抗原A*02:01P
、-A*02:02P
、-A*02:03P或-A*02:06P阳性、经FDA授权的配套诊断设备检测肿瘤表达MAGE-A4抗原的不可切除性或转移性滑膜肉瘤成人患者。

滑膜肉瘤是一种罕见的癌症，恶性细胞在人体软组织中发展并形成肿瘤。这种癌症可发生在身体的许多部位，最常见的是发生在四肢。癌细胞也可能扩散到身体的其他部位

。在美国
，每年约有 1000 人受到滑膜肉瘤的影响，多发于 30 多岁或更年轻的成年男性。 

治疗通常包括手术切除肿瘤，如果肿瘤较大、切除后复发或扩散到原发部位以外
，还可能包括放疗和/或化疗。

FDA生物制品评估与研究中心（CBER）主任
、医学博士彼得-马克斯（Peter Marks）说："滑膜肉瘤等可能危及生命的癌症继续对患者造成毁灭性的影响
，尤其是那些由于肿瘤生长和进展而导致标准治疗效果有限的患者。"

这种最先进的免疫疗法技术的获批为有需要的患者群体提供了一个重要的新选择，也表明了 FDA 致力于推动有益的癌症治疗的决心。 

该产品是一种自体T细胞免疫疗法，由患者自身的T细胞组成。Tecelra中的T细胞经过修饰，能表达一种靶向MAGE-A4的TCR，MAGE-A4是滑膜肉瘤中癌细胞表达的一种抗原（通常能触发免疫系统的物质）。 

该产品以单次静脉注射给药。

Tecelra是通过 "加速审批 "途径获得批准的。根据该途径，美国食品及药物管理局可以批准用于治疗严重或危及生命的疾病或病症的药物，前提是该药物的医疗需求尚未得到满足，而且该药物对替代终点的影响很有可能预示着患者的临床获益（改善患者的感觉或功能，或是否能存活更长时间）
。在公司进行进一步试验以验证预测的临床益处时
，这种途径可使药物提前获得批准。 

目前正在进行一项确证试验，以验证 Tecelra 的临床疗效。 

CBER 治疗产品办公室主任
、医学博士 Nicole Verdun 说
："成人转移性滑膜肉瘤是一种危及生命的癌症
，除了面临癌症扩散或复发的风险外

，还常常面临有限的治疗选择
。"

Tecelra 的安全性和有效性是在一项多中心、开放标签临床试验中进行评估的
，试验对象包括之前接受过系统治疗且肿瘤表达 MAGE-A4 肿瘤抗原的无法手术和转移性滑膜肉瘤患者。疗效根据总反应率和对Tecelra治疗的反应持续时间进行评估
。在接受 Tecelra 治疗的 44 名试验患者中
，总反应率为 43.2%
，中位反应持续时间为 6 个月。

与Tecelra有关的最常见不良反应包括恶心

、呕吐
、疲劳
、感染
、发烧
、便秘、呼吸困难（气短）、腹痛、非心源性胸痛、食欲下降

、心动过速（心率异常加快）
、背痛、低血压、腹泻和水肿（因身体组织液积聚而引起的肿胀）
。

接受Tecelra治疗的患者可能会出现细胞因子释放综合征（CRS），这是一种危险的侵袭性免疫系统反应，包括可能危及生命的反应。在临床试验中观察到服用 Tecelra 后出现 CRS
。患者还可能表现出免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），这是一种与免疫系统相关的综合征，可在某些免疫疗法、感染
、继发性恶性肿瘤或超敏反应后发生
，以及在淋巴清除化疗和输注 Tecelra 后数周内出现严重的全血细胞减少（血细胞水平异常偏低）。接受该产品治疗的患者应监测感染迹象和症状，并建议在接受 Tecelra 治疗后至少四周内不要驾车或从事危险职业或活动。 

FDA 授予 Tecelra "孤儿药"、"再生医学高级疗法 "和该适应症的 "优先审查 "称号。该申请采用跨机构协调方法进行审查
，包括 CBER

、FDA 肿瘤卓越中心和器械与放射卫生中心。 

FDA 批准 Adaptimmune, LLC 公司生产 Tecelra

。

(以上文字信息来自美国FDA官网）