5001拉斯维加斯

美国食品药物管理局（FDA）授予Longeveron公司Lomecel-B再生医学先进疗法（RMAT）资格，用于治疗轻度阿尔茨海默病。

RMAT 认定兼具快速通道和突破性认定的优势
，因此可以根据替代终点或中间终点加速审批。它还允许与 FDA 进行多次会谈，以加快药物开发
。

受此消息影响，Longeveron 股价今日盘前交易中较 7 月 11 日收盘价上涨逾 53%。

Lomecel-B 由人类间充质干细胞组成，这些干细胞来自健康人类捐献者的骨髓
。除了阿尔茨海默病外

，它还被评估为治疗左心发育不全综合征和与衰老相关的虚弱症的良药
。

Lomecel-B 在CLERMIND II 期试验(NCT05233774)中达到了主要安全性终点，该试验招募了 50 名轻度阿尔茨海默病患者
。Lomecel-B 给药后 30 天内报告了三起严重事件

，三个不同治疗剂量组各发生一起，而安慰剂组没有发生任何事件

。

临床证明
，没有出现过敏反应、实验室评估和心电图 (EKG) 的显著变化或淀粉样蛋白相关成像异常 (ARIA) 的情况
。此外，MRI 上未发现临床无症状微出血

。该疗法还改善了认知功能并减少了神经炎症，这是通过扩散张量成像（一种 MRI 成像技术）评估的。

根据GlobalData 的报告，到 2030 年，全球阿尔茨海默病治疗市场价值预计将超过 159 亿美元
。该领域以针对淀粉样蛋白的疗法为主
，礼来公司的 Kisunla（donanemab）是FDA 批准的最新此类疗法。

GlobalData 是 Pharmaceutical Technology 的母公司。

该公司于 2 月份停止了在日本进行的 Lomecel-B 治疗衰老相关虚弱症的 II 期试验，这一消息让该公司松了一口气。该决定是 Longeveron 的一项“战略举措”，旨在专注于开发 Lomecel-B 治疗左心发育不全综合征（一种罕见的先天性心脏缺陷）的药物。

该公司正在 IIb 期 ELPIS II 试验 (NCT04925024) 中评估 Lomecel-B 对 12 岁以下左心发育不全综合征患者的作用。该试验计划招募 38 名参与者，预计招募工作将于年底完成
。

干细胞治疗是阿尔茨海默病治疗领域的一个相对较新的领域。再生生物医学公司正在第一阶段试验(NCT05667649)中评估其自体干细胞治疗 RB-ADSC 对轻度至中度阿尔茨海默病的疗效
。

阿尔茨海默病(AD)早在临床症状出现前就已发生神经病理改变
，最终发展为严重的痴呆。目前，我国约有1000万阿尔茨海默病患者
，数量居全球之首，随着人口老龄化进程的加快
，以阿尔茨海默病为主的老年痴呆疾病发病人数持续增加
。

间充质干细胞（MSCs)移植治疗技术是近年来新兴的细胞修复治疗技术
。间充质干细胞（MSCs)具有多向分化潜能，移植后可改善AD导致的认知功能障碍。可靠的体外诱导方式可以促进MSCs靶向神经元分化，提高生物利用率。