5001拉斯维加斯

“

曾经牵动着无数人心弦的那个抗癌小女孩Emily
，如今已无癌生存第12年
！而Emily也早已不再是孤身奋战，全球进行CAR-T治疗的患者已有数万名，得益于CAR-T疗法的人数也在逐年增多，如今的CAR-T细胞疗法正向着更精湛、更普惠的方向去实现落地
，惠及更多患者。

随着CAR-T细胞疗法的家喻户晓，如今再提Emily，大家已不再陌生。

那个曾经被白血病差点夺走生命的小女孩
，CAR-T细胞疗法的神奇治愈让她重获新生
，如今已无癌生存第12个年头。每年Emily都会发布新动态，今年与以往不同，Emily不再社交平台晒出自己的抗癌照，而是分享道"Emily is alive today because of cancer research"，表明已开启告别癌症后的新生活
。

如今的她，已是一名宾夕法尼亚大学的学生，除了“癌症幸存者”这一种身份，她更成为细胞免疫疗法治愈能力的象征，把科学进步的慰藉和信心不断回馈给世界
。

△ 为了感谢新型疗法CAR-T的治愈，Emily和父母成立了Emily命名的基金会（Emily Whitehead Foundation），通过募集资金和各种公益活动
，推动CAR-T等新型疗法的研究


，为更多儿童肿瘤患者提供更多的治愈可能。

摆脱了癌症恶魔的Emily已经迈入了一名普通人的生活轨道，Emily的故事不仅仅是一段普普通通的抗癌历程
，更体现了她与她的家人对创新治疗的执着和信念，Emily也是CAR-T细胞疗法最具代表性的案例
，激励着全球抗癌患者的信心

。

△ 回顾往年，Emily每年都会举牌“打卡”庆祝这些无癌生存的日子

回顾Emily抗癌故事，

CAR-T细胞疗法的“幸运儿”

2010年，5岁的Emily被确诊为急性淋巴性白血病（ALL），经历了26个月的化疗
、骨髓移植后仍然复发，身体每况愈下
，到了无药可救的阶段。

Emily的父母不愿放弃，来到了当时治疗儿童肿瘤最好的费城儿童医院，当时
，宾西达尼亚大学Carl H.June教授（CAR-T细胞疗法创始人之一）团队正在复发/难治性儿童ALL中开展CAR-T试验。

这种对于疗效也很难预测的“新方法”在当时还鲜有人应用，Emily一家决定放手一搏
，自此，Emily成为了CAR-T细胞“第一人”
。

△ 首次接受CAR-T细胞治疗时的Emily，年仅7岁

CAR-T疗法如今大家并不陌生
，简单来说，就是从患者体内分离出免疫T细胞，然后对其进行基因改造，给它装上能够特异性识别到癌细胞特殊靶点的“导航系统”，也就是CAR

，经过体外的大量培植后再回输到患者体内，这样扩增的“特殊”CAR-T细胞就像一支精锐部队，能够发挥精准杀敌的功效
。

△ CAR-T细胞疗法是如何运作的

果然
，这个新的尝试带来了奇迹

，在接受治疗仅三周后
，检测结果发现Emily的白血病病情有所缓解。2012年5月10日，这个令Emily一家难忘的日子

，这一天医生在她的骨髓中没有检测到癌细胞的迹象
，这说明CAR-T细胞疗法奏效了！艾米丽正式摆脱了癌症
。

就像大家看到的，艾米莉至今已经无癌生存12年，她体内再也找不到任何癌细胞
，在临床上等同于“治愈”！

△ 如今的Emily已进入宾夕法尼亚大学读书


，迎接新生活

潜力巨大
！

CAR-T疗法已治疗数万名患者

Emily的成功治疗推动了全球CAR-T细胞疗法的飞速发展。

目前，全球已有11款CAR-T产品获批上市
，其中美国食品药品监督管理局(FDA)批准了6款
，分别为诺华的Kymriah、BMS/蓝鸟生物的Abecma
、BMS/Juno的Breyanzi、传奇生物的Carvykti（西达基奥仑赛）、吉利德/Kite的Tecartus和Yescarta
。

中国国家药品监督管理局（NMPA）批准了5款

，除了泽沃基奥仑赛注射液，其他分别为复星凯特的阿基仑赛注射液(CD19)
、药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液(CD19)、驯鹿生物的伊基奥仑赛注射液(BCMA)及合源生物的纳基奥仑赛注射液(CD19)
，产品价格均在百万级别
。

△ 目前，全球已上市11款CAR-T细胞疗法

当然
，Emily也已不再是孤例，至少有2万名患者接受了CAR-T细胞疗法，成功率从50%到90%不等
。最近，费城儿童医院(CHOP)成功治疗了第500名儿童CAR-T患者，其中至少有70名儿童已存活了五年，没有癌症复发的迹象。

根据Emily官网显示，得益于CAR-T等新型疗法，儿童肿瘤最近的5年生存率已增长至84%
。

正如“CAR-T”之父Carl June所说的那样
，CAR-T疗法真的能治愈癌症患者，至少现在看来
，CAR-T细胞疗法为更多癌症患者带来了一线生机
，成为解救生命的新希望。

当然，新技术从试验走向临床也面临着一系列挑战，包括脱靶效应
、细胞因子风暴、归巢、肿瘤微环境等技术难题，以及个性化定制的高昂定价，都成为了阻碍CAR-T细胞疗法大规模临床应用的障碍。

如何降本增效，提高工艺技术以及向更广阔的实体瘤领域进攻，CAR-T还有更多需要改善和开拓的空间，5001拉斯维加斯期待国内CAR-T能够实现更多突破，不仅是价格
、技术，更能在适应症、疗效上有更大的突破，惠及普罗大众
。